【密固达功效是什么】密固达（Miglustat）是一种用于治疗某些罕见遗传性疾病的药物，主要针对戈谢病（Gaucher disease）和尼曼-匹克病C型（Niemann-Pick disease type C）。其核心作用是通过抑制特定的酶，减少异常脂质在体内的积累。
| 功效名称 | 作用机制 | 适用疾病 |
| 抑制葡萄糖脑苷脂 | 阻断异常脂质合成 | 戈谢病、尼曼-匹克病C型 |
| 减缓病情进展 | 延缓神经和器官损伤 | 戈谢病、尼曼-匹克病C型 |
| 改善生活质量 | 缓解症状，提高患者活动能力 | 戈谢病、尼曼-匹克病C型 |
总体来看，密固达在特定遗传病的治疗中具有重要价值，但需在医生指导下使用。
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