骨关节炎(OA)的一种潜在的疾病改善疗法已经达到一个重要的里程碑，因为FX201已经发布了一项美国专利，FX201是由贝勒医学院研究人员领导的工作，由Flexion Therapeutics授权的基因治疗产品候选者。

仅在美国就有超过3000万人患有OA，这是一种退行性关节疾病，预计这一数字还会上升。虽然目前可用的治疗方法可以帮助治疗OA的症状，但是没有经过批准的治疗来解决这种疾病的根本原因，这就是为什么Brendan Lee博士，主席和Robert和Janice McNair在分子系主任兼教授贝勒的人类遗传学和他的同事们一直致力于寻找治疗这种疾病的新方法。

在过去的研究中，他们和其他人已经发现白细胞介素-1途径在炎症中起作用，并且是OA中潜在的有效靶标。为了解决白细胞介素-1受体拮抗剂(IL-1Ra)(一种阻碍白细胞介素-1途径炎症性质的蛋白质)有限可用性的问题，该研究小组开发了一种辅助依赖性腺病毒介导的基因治疗，以实现长效IL-1Ra的表达，从而导致OA的潜在持续症状和疾病改善疗法。

在OA的小鼠和马模型中工作，他们能够看到运动范围的显着改善，当由于受伤而导致OA的关节保护和炎症减少。阅读更多关于这项研究这也涉及Flexion Therapeutics和GeneQuine。

“FX201的美国专利的发布是Flexion迈出的一大步，他们现在正在完成GLP毒理学研究并转向临床试验，以测试这种基因治疗对OA患者的安全性和有效性，”Lee说。 。“如果成功，FX201可能成为OA的第一种改善疾病的治疗方法，OA是一种影响数百万人的疾病。”

美国专利号10,301,645被美国专利商标局授予德克萨斯州休斯顿的贝勒医学院。2017年12月，Flexion从GeneQuine Biotherapeutics GmbH获得FX201的全球权利，作为该协议的一部分，Flexion获得了Baylor针对人类应用的基础知识产权的独家许可。