【罕见病SMA是什么病】SMA（脊髓性肌萎缩症）是一种遗传性神经肌肉疾病，主要影响运动神经元，导致肌肉无力和萎缩。该病通常在婴儿期或儿童早期发病，严重程度因类型不同而异。
| 项目 | 内容 |
| 病名 | 脊髓性肌萎缩症（SMA） |
| 类型 | 1型、2型、3型等 |
| 病因 | 基因突变（SMN1基因缺陷） |
| 发病年龄 | 婴儿期至青少年期 |
| 症状 | 肌肉无力、运动障碍、呼吸困难等 |
| 治疗 | 尚无根治方法，但有药物和康复治疗 |
| 预后 | 因类型不同而异，部分患者寿命受限 |
SMA属于罕见病，发病率较低，但对患者及其家庭影响深远。早期诊断和干预有助于改善生活质量。
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