【基因疗法针对什么疾病】基因疗法是一种通过修改或替换患者体内异常基因来治疗疾病的医疗手段。它主要针对由遗传缺陷引起的疾病，同时也被用于某些癌症和罕见病的治疗。
| 疾病类型 | 举例说明 |
| 遗传性疾病 | 如囊性纤维化、地中海贫血、杜氏肌营养不良等 |
| 癌症 | 如某些类型的白血病、黑色素瘤等 |
| 罕见病 | 如脊髓性肌萎缩症（SMA）等 |
基因疗法通过引入正常基因、修复突变基因或调控基因表达，帮助恢复细胞功能。随着技术进步，其应用范围正在不断扩大。
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问 基因疗法针对什么疾病
2025-10-19 16:38:41
问题描述：
基因疗法针对什么疾病，有没有人能救救孩子？求解答！
答推荐答案
2025-10-19 16:38:41
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