【什么是基因疗法】基因疗法是一种通过修改或替换患者体内异常基因来治疗疾病的方法。它旨在纠正导致疾病的遗传缺陷，从而实现长期甚至永久的治疗效果。
| 项目 | 内容 |
| 定义 | 通过改变基因表达或修复缺陷基因来治疗疾病的技术 |
| 原理 | 将正常基因导入患者细胞，以替代或补充有缺陷的基因 |
| 应用 | 治疗遗传性疾病（如囊性纤维化、地中海贫血等）及某些癌症 |
| 方法 | 包括基因编辑、基因替代、基因沉默等技术 |
| 优势 | 可能提供持久疗效，减少药物依赖 |
| 风险 | 存在免疫反应、脱靶效应等潜在问题 |
基因疗法是现代医学的重要突破，但仍处于不断发展和优化阶段。
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